随着礼来公司拟13亿美元收购Verve Therapeutics引发行业震动，CGT（细胞与基因治疗）领域的技术演进与商业化路径成为全球生物医药界关注焦点。近期，知名新媒体E药经理人《生物制药创新营》XM外汇官网结合最新行业动态与实战案例，为观众提供CGT技术的一线洞察。
锐正基因作为中国体内基因编辑领域的标杆企业，其创始人王永忠博士将深度解析这一里程碑事件，与观众分享体内基因编辑生物药创新研发的新技术与未来趋XM外汇官网势。
核心议题
• 并购事件解读：剖析礼来13亿美元收购Verve Therapeutics的战略意图，探讨PCSK9靶点基因编辑疗法的临床价值与商业前景；
• 中国创新实践：锐正基因PCSK9产品ART0XM外汇官网02数据有效性更佳，Verve Therapeutics最近公布的PCSK9产品敲降蛋白平均较基线下降最高水平是60%，ART002中高剂量组患者血浆PCSK9蛋白平均较基线下降即可达到近90%。值得XM外汇官网注意的是，国外同类基因编辑产品的临床试验中，高达64%的受试者需要同时联用高强度他汀。与之形成鲜明对比的是，所有的ART002受试者都不需要同时联用高强度他汀。ART002是目前全球唯一已经达到了药效XM外汇官网饱和的同类产品。
直播信息
直播主题：从礼来13亿美元并购Verve看CGT创新技术新趋势
直播时间：2025年6月25日 19:00-19:30
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直播回放：微解药APP
锐正基因创始人XM外汇官网、董事长兼首席执行官 王永忠博士
美国塔夫茨大学（Tufts University）博士，专业文章迄今已被引用超4,000次。曾任苏桥生物CEO、先声集团制药总裁、康弘生物CEO、美国Genzyme公司XM外汇官网科学家。在Genzyme，负责美国FDA批准的第一个和第二个细胞医疗产品上市后维护以及FDA批准的第一个组织工程（cell+ matrix）产品的CMC关键项目开发，2项国际专利在全球注册并已应用于商XM外汇官网业化生产。在康弘生物作为CMC总负责人和质量负责人，推动中国第一个拥有INN的创新生物药康柏西普上市，成为中国第一个销售超过10亿元人民币的创新生物药。作为CEO和项目负责人，推动康柏西普于2016年XM外汇官网成为中国第一个获美国FDA准许直接进入临床三期的创新生物药，被评为2016年中国医药生物技术十大进展之一。后在先声管理超过1,700人的全球团队和多个产业化公司。启动先声第一个通过美国FDA现场质量审XM外汇官网计并在美国成功上市的产品。推动中国第一个成功进入法国医保的制剂成品。带领苏桥生物成为连续两年中国成长最快的生物药CDMO公司，后被药明生物战略收购。2021年7月成立锐正基因，开启创业生涯。
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适应症：家族性高胆固醇血症
ART002 通过 LNP 递送靶向人 PCSK9 的 sgRNA 和 Cas9 mRNA，可以特异性敲除肝细胞中 PCSK9 基因，单次给药后可大幅降低 PCSK9 蛋白XM外汇官网的表达，从而阻断其与 LDLR 的结合，减少 LDLR 降解，增加肝细胞表面的 LDLR 数量，从而降低血浆 LDL-C水平。ART002 可为杂合子家族性高胆固醇血症患者提供更多治疗选择。
家族性高胆XM外汇官网固醇血症（Familial hypercholesterolemia，FH）是一种常染色体显性遗传性疾病，主要临床表现为低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平显著升高，可显著增加患者的动脉硬化性心血管疾XM外汇官网病。FH 分为纯合子FH（HoFH）和杂合子FH（HeFH），HoFH较为罕见，患病率为1/100万~1/300万，而HeFH患病率为 1/300 ~1/500 ，由此可以得出全球约有 1000~20XM外汇官网00 万人患有家族性高胆固醇血症。FH目前控制率较差，需要医疗机构和企业等全社会的力量共同努力，使患者得到理想的诊断和治疗。
全球首个：锐正基因ART002在超高LDL-C基线HeFH患者中实现24周持XM外汇官网续降脂，LDL-C平均降幅达56%
关于锐正基因（苏州）有限公司
锐正基因成立于2021年，专注于开发基于LNP和其他非病毒载体的体内基因编辑技术和产品，致力于为全球患者提供终生只需一次用药且具备成本优势XM外汇官网的创新治疗方案。
公司拥有一支具备生物药全生命周期成功经验的专业化团队，建立了全球首个经临床验证的产业级、端到端体内基因编辑技术平台，系统布局了相关技术与产品知识产权，其中新型碱基编辑器ARTbase-XM外汇官网A1™已经获得美国专利授权。
公司构建了针对遗传性罕见病和难治常见病的产品管线组合。2023年8月，针对ATTR的产品ART001成为中国第一个进入人体临床试验的、以LNP为载体的体内基因编辑药物。20XM外汇官网24年8月，ART001成为中国第一个和目前唯一获得美国FDA临床试验许可的同类产品。2025年2月，针对HeFH（靶点为PCSK9）的产品ART002成为全球首个在人体内达到药效饱和，并在超高基线患XM外汇官网者中有效降低LDL-C的同类产品。ART001和ART002的安全性和有效性数据均具有成为全球best-in-class产品的潜力。
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